最近，Vertex制药公司公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，用于治疗年龄≥4个月、体重≥5公斤的囊性纤维化（CF）婴儿患者。

  2020年9月，Kalydeco在美国获得批准，用于治疗4-6个月大的CF婴儿患者。

  Kalydeco是第一个也是唯一一个治疗年龄低至4个月婴儿患者CF根本病因的药物。在美国和欧盟，Kalydeco之前已被批准，用于治疗≥6个月的CF患者。

   Kalydeco是全球首个靶向囊性纤维化（CF）根本病因的药物，于2012年在美国首次获得批准，该药用于治疗CFTR基因中存在特定突变的患者。

   Kalydeco是一种CFTR增效剂，可使患者体内缺陷性CFTR蛋白发挥正常功能。
 
   Kalydeco通过口服给药，其目的是使CFTR蛋白在细胞表面的开发时间更长，以改善盐和水在细胞膜上的运输，这有助于水合和清除气道粘液