近期，Amylyx公司宣布，其治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的在研疗法AMX0035，在治疗ALS患者的CENTAUR临床试验中可降低患者在随访期中的死亡风险。
AMX0035是首款在随机对照临床试验中，同时在延长患者生命和改善患者运动功能方面提供获益的ALS疗法。
AMX0035是由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate）和牛磺酸二醇（taurursodiol）两种已经获得FDA批准治疗其它疾病的药物组成的复方配方。
CENTAUR试验的生存分析比较了最初随机分配至AMX0035组的患者与最初随机分配至安慰剂组的患者的生存期。
在随访时间最长为35个月时，AMX0035组患者的中位总生存期为25个月，安慰剂组患者这一数值为18.5个月，AMX0035将患者死亡风险降低44%（HR，0.56；95% CI，0.34-0.92；P=0.023）。
研究显示，虽然77%的试验参与者在试验中或加入试验前使用了获批疗法riluzole和/或edaravone，但是数据分析表明AMX0035的生存获益与基线使用这两种药物无关。
在随访时间最长为35个月时，AMX0035组患者的中位总生存期为25个月，安慰剂组患者这一数值为18.5个月，AMX0035将患者死亡风险降低44%（HR，0.56；95% CI，0.34-0.92；P=0.023）。
研究显示，虽然77%的试验参与者在试验中或加入试验前使用了获批疗法riluzole和/或edaravone，但是数据分析表明AMX0035的生存获益与基线使用这两种药物无关。
