科技前沿
美国FDA接受fosdenopterin(BBP-870/ORGN001)递交的新药申请并授予其优先审评资格
2020-09-30 10:28  点击:117
   A型MoCD是一种由于钼辅因子(MoCo)合成中断引起的常染色体隐性遗传,超极罕见的先天性代谢缺陷。
 
  最近,BridgeBio Pharma和其子公司Origin Biosciences宣布,美国FDA已经接受了为fosdenopterin(原名BBP-870/ORGN001)递交的新药申请(NDA)并授予其优先审评资格。

  关于fosdenopterin(BBP-870/ORGN001)

  Fosdenopterin是一种环吡喃单磷酸(cyclic pyranopterin monophosphate,cPMP)底物替代疗法,用于治疗A型钼辅因子缺乏症(MoCD)患者。这是BridgeBio公司首个被FDA接受的NDA。
 
  Fosdenopterin(BBP-870/ORGN001)是一款“first-in-class”cPMP氢溴酸盐二水合物,它可以替代cPMP并允许MoCo的合成步骤继续进行,在激活MoCo依赖性酶的同时消除亚硫酸盐。

  目前,Fosdenopterin已经被FDA授予突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定,如果获得批准,BridgeBio可能有资格获得优先审评券。
发表评论
0评
推荐阅读