研究发现，Haegarda可减少95%的HAE发作，此次批准，使Haegarda成为用于6岁及以上患者预防HAE发作一个皮下治疗方案。

  关于Haegarda（C1-INH）

  Haegarda（C1-INH）是一种低容量、皮下注射剂型的预防性治疗药物，这是一种替代疗法，可替代C1-INH基因存在缺陷的患者体内缺失的或存在功能障碍的C1-INH蛋白，从而预防HAE的发作。

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  在COMPACT关键研究中，在FDA批准的60 IU/kg剂量下，Haegarda与安慰剂相比将HAE发作次数减少了95%（中位减少）、将急救药物的使用减少了99%以上（中位减少）。

  COMPACT OLE共有126例患者，其中9例年龄≤17岁的患者。在该试验中，所有9例儿童受试者每月发作次数与研究前相比均减少了50%以上，每月发作次数中位数的中位减少为97%。所有受试者的发作少于1次/月，4例受试者发作少于1次/年（一例受试者无发作）。没有患者因治疗相关不良事件停止治疗。年龄分组分析的安全性和有效性与整体研究结果一致。
 

  Haegarda（C1-INH）于2017年6月在美国获得FDA批准，作为一种常规预防性药物，用于青少年和成人患者预防遗传性血管水肿（HAE）的发作。