赛诺菲（Sanofi）公司最近宣布，该公司与Sobi合作开发的创新凝血因子VIII替代疗法BIVV001（rFVIIIFc-VWF-XTEN），在一项1/2a期临床试验中获得积极结果。

  试验结果显示，与传统凝血因子VIII（FVIII）替代疗法相比，BIVV001能够将半衰期提高3-4倍。

  关于BIVV001

  BIVV001的设计将FVIII与一个VWF片段连接起来，形成的复合体不会与血液中的天然VWF相结合，从而突破VWF设定的半衰期上限。它旨在让血友病A患者在接受一次注射之后，能够在一周的大部分时间里获得接近正常的FVIII因子活性水平。

  名为EXTEN-A一的开放标签、多中心研究，在19-63岁重度血友病A受试者中评估了剂量为25 IU/kg（n=6）和65 IU/kg（n=8）的BIVV001治疗的安全性、耐受性和药代动力学特征。

  研究结果显示，BIVV001显示出良好的耐受性，在给药后28天内未检测到FVIII抑制剂的产生。研究期间未发现过敏反应或具有临床意义的治疗相关不良事件。

  在65 IU/kg剂量队列中，BIVV001单次给药达到43小时的FVIII半衰期，比传统重组FVIII的13小时半衰期延长3倍以上。一次输注BIVV001后4天里平均凝血因子VIII活性水平≥51%，处于正常范围，在接受输注7天后凝血因子VIII活性水平为17%。

  在25 IU/kg剂量队列中，BIVV001单次给药的FVIII半衰期为38小时，是rFVIII观察到的9小时半衰期的4倍，输注BIVV001后7天的平均因子活性水平为5%。