关于Evinacumab
Evinacumab是一种结合并阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）功能的在研药物。它在低密度脂蛋白（LDL）受体很少或没有的HoFH患者中也可以显示出显着的疗效。
evinacumab的生物制品许可申请已被FDA授予优先审评资格，预计在明年2月11日之前做出回复。
试验数据显示，该试验达到了其主要终点，在接受治疗第24周时，与单独的降脂治疗（安慰剂，n=22）相比，在其他降脂治疗（n=43）中加入evinacumab的患者使其LDL-C水平从基线降低了49%（evinacumab降低47%，安慰剂增加2%，p<0.0001）。
研究人员在NEJM的论文中指出，ANGPTL3的遗传缺失与额外的降脂作用相关，包括甘油三酯、载脂蛋白B（ApoB）、HDL和非HDL胆固醇以及总胆固醇水平降低。Evinacumab治疗反映了这些降脂作用。
研究人员在NEJM的论文中指出，ANGPTL3的遗传缺失与额外的降脂作用相关，包括甘油三酯、载脂蛋白B（ApoB）、HDL和非HDL胆固醇以及总胆固醇水平降低。Evinacumab治疗反映了这些降脂作用。
研究人员还在事后分析中评估了evinacumab在几乎不存在（<2%）LDL受体活性的患者中的效果，这些患者的平均基线LDL-C水平为258 mg/dL（n=10）。
研究发现，在这些患者中，与安慰剂相比，evinacumab使LDL-C较基线降低72%（evinacumab降低54%，安慰剂增加19%，p=0.005）。
研究发现，在这些患者中，与安慰剂相比，evinacumab使LDL-C较基线降低72%（evinacumab降低54%，安慰剂增加19%，p=0.005）。
