关于TransCon C-型利钠肽(CNP)
TransCon CNP是在研的长效CNP，每周一次皮下注射，在安全治疗水平下提供持续的CNP暴露。
2019年2月， TransCon C-型利钠肽(CNP)获得美国食品和药品监督管理局(FDA)在美国治疗软骨发育不全的孤儿药认定。目前，市场上尚未有药物被批准用于治疗软骨发育不全2。
欧盟(EU)认定的孤儿药资格授予那些能安全有效地治疗、预防或诊断威胁生命或使人慢性衰弱疾病的药物，这些疾病患病率不超过5/10000，且目前尚无令人满意的治疗手段。 TransCon CNP必须为该类疾病患者带来重大利益。孤儿药在欧盟获得销售许可后，具有10年的市场独占性。
TransCon是指“暂时连接”(Transient Conjugation)。TransCon技术平台通过创新的技术开发新的治疗方案，以优化包括有效性、安全性和给药频率在内的治疗效果
