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先导抗体候选药物SRK-015获美国FDA授予治疗脊髓性肌萎缩症的罕见儿科疾病资格
2020-08-19 11:02  点击:105
  最近,Scholar Rock司宣布,其先导抗体候选药物SRK-015获美国食品和药物管理局(FDA)授予治疗脊髓性肌萎缩症的罕见儿科疾病资格。

  在美国和欧盟,SPK-015之前均被授予了治疗SMA的孤儿药资格(ODD)。

  关于RK-015
 
  SRK-015是一种首创的(first-in-class)、选择性的肌肉生长抑素(myostatin)激活抑制剂。
 
  Scholar Rock公司已在成年健康志愿者中完成了SRK-015的I期临床试验,观察到SRK-015具有良好的耐受性,最高评估剂量为30mg/kg,无剂量限制性毒性。

  数据显示,SRK‑015能够以一种稳健和持久的方式成功地与潜伏期(尚未激活)肌肉生长抑素结合,为这种针对潜伏期肌肉生长抑素的独特治疗方法提供了机制证明。

  RK-015还显示出良好的药代动力学(PK)曲线,在评估剂量范围内,血清半衰期为23-33天。这些有利的中期结果支持了推进SRK-015进入II期概念验证临床试验。
 
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