最近，BioMarin宣布，其vosoritide（伏索利肽，BMN111）的营销授权申请（MAA）获得欧洲药品管理局（EMA）受理。

  关于vosoritide（伏索利肽，BMN111）

  vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗儿童软骨发育不全症（achondroplasia），这是人类中最常见的不成比例的身材矮小。

  BioMarin计划在2020年第三季度向美国食品和药物管理局（FDA）提交伏索利肽的新药申请（NDA）。

  在欧盟和美国，BMN111已被授予治疗软骨发育不全症的孤儿药资格（ODD）。

   vosoritide是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽（CNP）类似物，是一种有效的软骨内骨化刺激剂。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子。BMN111与特定受体结合，启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号。

  vosoritide的监管申请，基于2019年12月公布的一项全球性随机、双盲、安慰剂对照III期研究的结果，并进一步得到正在进行的II期和III期扩展研究的长期安全性和疗效数据、广泛的自然疾病史数据。

  相关研究结果显示，研究达到了主要终点：治疗一年后，经安慰剂校正，BMN111治疗的生长速度相对基线的变化为1.6厘米/年（p＜0.0001）。

  该结果与所研究的广大患者群体中的结果一致。研究中，vosoritide的一般耐受性良好，无临床上显著的血压下降。