关于Viltepso（viltolarsen）
 

  Viltepso（viltolarsen）是一款磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸药物。它靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，旨在引入外显子53跳跃，生成截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。

  FDA在之前授予Viltepso（viltolarsen）罕见儿科疾病认定，孤儿药资格，快速通道资格和优先审评资格。

 

  Viltepso的申请得到两项临床试验的支持。在其中一项包括16例男性DMD患者的临床试验中，8例患者接受了推荐剂量的Viltepso治疗。

  这8名患者中，100%的患者抗肌萎缩蛋白水平在接受治疗后有所提高。88%（7/8）的患者抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%以上。在接受治疗20-24周之后，抗肌萎缩蛋白水平从基线正常值的0.6%增加到第25周正常值的5.9%。

  作为加速审批程序的一部分，FDA正在要求该公司开展临床试验，以证实该药物的临床益处。

  这项正在进行的研究旨在评估Viltepso是否改善了患有这种确认突变的DMD患者的站立时间。如果试验未能验证临床获益，FDA可能启动程序撤销对该药物的批准。