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美国FDA接受pegunigalasidase-α递交的生物制品许可申用于治疗成人法布里病
2020-08-12 10:07  点击:112
  法布里病是一种由α-半乳糖苷酶(一种溶酶体活性)缺乏引起的X-连锁遗传病,它导致血管、肾脏、心脏、神经和其他器官中酰基鞍醇三己糖(GL-3)的积累,最终导致慢性肾脏疾病、肾功能衰竭、心血管疾病和中风。
 
  今天 , Protalix BioTherapeutics公司与Chiesi Global Rare Diseases公司宣布,双方为pegunigalasidase-α递交的生物制品许可申请(BLA)已获美国FDA接受了,并授予其优先审评资格,用于治疗成人法布里病(Fabry Disease)患者。

  关于Pegunigalasidase-α

  Pegunigalasidase-α是该公司设计的长效重组、聚乙二醇化、交联α-半乳糖苷酶-A。预计FDA将在2021年1月27日前做出回复。
 
  Pegunigalsidase-α(PRX–102)是一种由植物细胞表达、化学修饰的重组α-半乳糖苷酶A的稳定化版本。使用短链PEG通过化学交联共价结合蛋白质亚基,得到具有独特药代动力学参数的分子。

  在临床研究中,观察到PRX–102的循环半衰期约为80小时。
 
  此次BLA提交资料包括了临床前、临床其和生产数据。

  其中临床期数据包括已完成的1/2期临床试验,1/2期临床试验之后的相关扩展研究,名为BRIDGE的3期转换研究的中期临床数据,以及正在进行的PRX-102临床研究中获得的数据。
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