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paxalisib(原GDC-0084)获美国FDA授予罕见儿科疾病资格治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤
2020-08-11 14:13  点击:112
   最近,Kazia Therapeutics宣布,其paxalisib(原GDC-0084)获得美国食品和药物管理局(FDA)授予罕见儿科疾病资格(RPDD),用于治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤。

  关于paxalisib(GDC-0084)

  paxalisib是Kazia的先导候选药物,这是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂。

  Kazia于2016年底从罗氏旗下基因泰克获得授权,于2018年进入II期临床试验。在2018年2月,FDA还授予了paxalisib治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格(ODD),这是最常见和最具侵袭性的原发性脑癌。
 
  paxalisib治疗DIPG已获得了临床前阳性数据,初步临床疗效数据预计2020财年下半年获得。如果获得阳性结果,将大大提高未来获得FDA颁发PRV的机会。
 
  Kazia公司于今年4月初公布了正在进行的评估paxalisib治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)II期研究(NCT03522298)的阳性中期数据。

  该研究在新诊断的、非甲基化MGMT启动子状态的GBM患者中开展,正在评估患者接受最大限度手术切除和替莫唑胺(temozolomide,TMZ)联合同步放化疗后,将paxalisib作为辅助治疗药物的安全性、耐受性、推荐的II期剂量(RP2D)、药代动力学(PK)和临床活性。
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