最近，Axsome Therapeutics公司宣布，其AXS-12（reboxetine）已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予治疗发作性睡病（narcolepsy，嗜睡症）患者猝倒的突破性药物资格（BTD）。

  关于AXS-12（reboxetine）

  AXS-12（reboxetine）是一种新型、口服、高选择性、强效去甲肾上腺素再摄取抑制剂，即将进入III期临床开发，用于治疗发作性睡病。

  AXS-12可调节去甲肾上腺素能活动、促进觉醒、维持肌肉张力、增强认知能力。此前，FDA还授予了AXS-12治疗发作性睡病的孤儿药资格（ODD）。

   reboxetine在欧洲和40多个国家有广泛的安全性记录，在这些国家被批准用于治疗抑郁症。AXS-12在发作性睡病中的作用得到了临床前和初步临床结果的支持，显示AXS-12在下视丘分泌素（食欲素）缺陷小鼠中显著减少了发作性睡病发作。在一项开放标签试点试验中，AXS-12显著改善了发作性睡病患者白天的嗜睡、减少了猝倒。

  FDA授予AXS-12 BTD，基于II期CONCERT研究的阳性结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉、多中心的美国试验。

  该试验中，21例诊断为发作性睡病伴有猝倒的患者接受了2周的AXS-12或安慰剂治疗，然后在1周的向下滴定和洗脱期后进行交叉治疗。

  在该研究中，AXS-12达到了主要终点：与安慰剂相比，2周治疗期的平均每周猝倒发作次数（总体治疗效果）较基线显著降低（p＜0.001），2周治疗期结束时的平均每周猝倒发作次数较基线显著降低（p=0.002）。

  AXS-12与安慰剂相比，也显著改善了EDS，通过Epworth嗜睡量表（ESS）和意外午睡的频率进行了测量（分别p=0.003和p<0.001）。