今日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）授予武田公司（Takeda）在研药物pevonedistat突破性疗法认定，用于治疗高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者。
关于Pevonedistat
Pevonedistat是一款“first-in-class”NEDD8激活酶（NAE）抑制剂，它有望成为十多年来首个治疗HR-MDS患者的创新药物。
Pevonedistat是“first-in-class”NEDD8激活酶（NAE）抑制剂。
在临床前研究中，pevonedistat对NAE的抑制会阻断特定蛋白的修饰，从而扰乱细胞周期进程和细胞存活，导致癌细胞死亡。
在临床前研究中，pevonedistat对NAE的抑制会阻断特定蛋白的修饰，从而扰乱细胞周期进程和细胞存活，导致癌细胞死亡。
这一突破性疗法认定是基于名为Pevonedistat-2001的2期临床试验的最终数据分析。
该研究在包括HR-MDS在内的罕见白血病患者中评估了pevonedistat与阿扎胞苷联用，和阿扎胞苷单药疗法的疗效。
相关研究显示，在治疗HR-MDS患者时，pevonedistat组合疗法达到23.9个月的总生存期（OS），阿扎胞苷单药疗法的OS为19.1个月。
该研究在包括HR-MDS在内的罕见白血病患者中评估了pevonedistat与阿扎胞苷联用，和阿扎胞苷单药疗法的疗效。
相关研究显示，在治疗HR-MDS患者时，pevonedistat组合疗法达到23.9个月的总生存期（OS），阿扎胞苷单药疗法的OS为19.1个月。
