肾细胞癌（RCC）是迄今为止最常见的肾癌类型；10个肾癌中约有9个是RCC，10个RCC中约有7个是透明细胞癌。
今天消息，默沙东（MSD）宣布，其缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂MK-6482（PT2977）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定，用于治疗von Hippel-Lindau（VHL）疾病相关的肾细胞癌（RCC）患者。另外，FDA还授予PT2977治疗VHL疾病的孤儿药资格。试验数据表明MK-6482在VHL相关透明细胞RCC患者中达到27.9%的总缓解率，86.9的患者靶标病变缩小。
关于MK-6482（PT2977）
MK-6482（PT2977）是一种强效、选择性、口服HIF-2α抑制剂，目前正在多项临床试验中接受评估，治疗VHL相关性RCC，晚期RCC，以及晚期实体瘤患者。
当VHL蛋白（一种肿瘤抑制蛋白）失活时，HIF-2α因子可在患者体内蓄积。HIF-2α的聚集可导致良性和恶性肿瘤的形成。在90%以上的透明细胞RCC肿瘤中观察到VHL的失活。
默沙东公司相关负责人表示，MK-6482获得的资格认定体现了在某些VHL疾病患者中靶向HIF-2α的潜力，这些患者目前的治疗选择有限，并且面临着良性肿瘤以及包括肾细胞癌在内的几种类型癌症的风险增加。
当VHL蛋白（一种肿瘤抑制蛋白）失活时，HIF-2α因子可在患者体内蓄积。HIF-2α的聚集可导致良性和恶性肿瘤的形成。在90%以上的透明细胞RCC肿瘤中观察到VHL的失活。
默沙东公司相关负责人表示，MK-6482获得的资格认定体现了在某些VHL疾病患者中靶向HIF-2α的潜力，这些患者目前的治疗选择有限，并且面临着良性肿瘤以及包括肾细胞癌在内的几种类型癌症的风险增加。
