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Encoded Therapeutics公司宣布已完成数额为1.35亿美元的D轮融资
2020-07-23 10:09  点击:115
  昨天,Encoded Therapeutics公司宣布已完成数额为1.35亿美元的D轮融资。

  该投资者包括GV(前谷歌风投),Matrix Capital Management和ARCH Venture Partners。

  本轮融资获得的资金将用于推动其治疗Dravet综合征的精准基因疗法。具体包括一项将于2020年下半年进行的关于SCN1A阳性Dravet综合征的自然史研究;以及一项计划于2021年开始的1期临床研究。

  本轮融资获还将支持一系列针对其他儿科中枢神经系统(CNS)疾病的更早期阶段的基因疗法研发。
 
  Encoded公司的领先疗法旨在治疗Dravet综合征,这一罕见遗传病源于SCN1A基因上的失能性基因突变,导致基因功能丧失50%。这导致患者出现无法控制的癫痫发作,共济失调,和发育延迟,在成年之前死亡率达15-20%。基因疗法可能靶向这一疾病的生物学机制,从而改变疾病进程。
 
  Encoded公司技术平台开发的基因疗法,能够有特异性地在受到疾病影响的GABA能抑制神经元(GABAergic inhibitory neurons)中,将SCNA1的表达水平恢复正常。

  研究结果表明,接受一次治疗的小鼠不但GABA能抑制神经元中的SCN1A基因表达水平上升,而且对高热癫痫发作的敏感性获得了改善。
 
  Encoded靶向控制基因表达的DNA片段,不是“剔除”有缺陷的基因,而是将新基因引入体内或用健康的拷贝替代有缺陷的基因。它的技术可以筛选并鉴定人类基因组中被称为“调控元件”的序列,因为它们控制着其他基因的表达。
 
  Encoded公司在2019年完成数额为1.04亿美元的C轮融资。目前Encoded的主要研发领域为神经回路障碍,肝脏和代谢类疾病,神经退行性疾病和心血管疾病。
 
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