关于Reblozyl（luspatercept）

  Reblozyl（luspatercept）的活性药物成分为luspatercept，这是一种首创的（first-in-class）红细胞成熟剂（EMA），可调节晚期红细胞的成熟。

  Reblozyl（luspatercept）是一种可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体（ActRIIB）胞外结构域融合而成，作为一种配体陷阱，通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。
 

  Reblozyl（luspatercept）是美国和欧盟批准的第一个也是唯一一个红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段，来减少或消除定期输注红细胞的负担。
 

  Reblozyl（luspatercept）治疗β地中海贫血和MDS相关贫血的疗效和安全性，分别在关键性III期BELIEVE和MEDALIST研究中得到了证实。BELIEVE研究在输血依赖性β地中海贫血患者中开展，MEDALIST研究在极低至中位MDS患者中开展。

  这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，Reblozyl（luspatercept）治疗组患者输血负担显著减少。

 

  luspatercept由新基与Acceleron制药公司合作进行全球开发。目前，双方也正在评估luspatercept治疗促红细胞生成刺激剂（ESA）初治、低危MDS患者（III期COMMANDS研究）和非输血性β地中海贫血（II期BEYOND研究）以及骨髓纤维化的潜力。