最近，Ultragenyx制药公司与合作伙伴协和麒麟(Kyowa Kirin)联合宣布，Crysvita（burosumab）一个新的适应症获美国食品和药物管理局（FDA）批准用于≥2岁儿科和成人患者，治疗肿瘤性骨软化症。

  肿瘤性骨软化症可导致低磷血症和骨软化症。该适应症通过优先审查程序获得批准。

  在之前，FDA批准Crysvita用于治疗X-连锁低磷血症（XLH）。

  关于Crysvita

  Crysvita是第一种直接靶向成纤维细胞生长因子23（FGF23）的重组全人单克隆IgG1抗体。

  Crysvita是第一个被批准治疗XLH患者的药物，同时也是第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的TIO患者的药物。

  Crysvita在美国获批具体适应症为用于年龄≥6个月的儿童和成人患者，治疗X-连锁低磷血症（XLH）和用于年龄≥2岁、与磷酸盐尿性间叶瘤相关、肿瘤不能根治性切除或定位的TIO儿童和成人患者，治疗FGF23相关的低磷血症。

  Crysvita是一种FGF23阻断抗体，由协和发酵麒麟发现，由协和发酵麒麟与Ultragenyx合作开发。FGF23是一种“磷酸盐尿性”激素，通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性生物素D的生成来降低血清里的磷酸盐和活性维生素D水平。

  Crysvita已被开发用于治疗与FGF-23相关的低血磷疾病，例如X连锁低磷血症（XLH）和肿瘤性骨软化症（TIO）/表皮痣综合征（ENS）。