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Ayvakit(avapri治疗tinib)惰性系统性肥大细胞增多症的最新结果获公布
2020-06-15 14:37  点击:116
  最近,Blueprint Medicines公布了该公司精准蛋白激酶抑制剂Ayvakit(avapritinib)在治疗惰性系统性肥大细胞增多症(SM)患者时的最新结果。

  试验结果表明,Ayvakit(avapritinib)能够显著改善SM患者的皮肤症状。

  关于Ayvakit(avapritinib)
 
  Ayvakit(avapritinib)已经获得FDA批准治疗胃肠道间质瘤(GIST)成人患者,他们携带PDGFRA外显子18突变,包括PDGFRA D842V突变。

  Ayvakit(avapritinib)同时对KIT D816V具有强力的特异性抑制效应。基石药业已经获得avapritinib在大中华区临床开发和推广的权益。

  相关研究
 
  PIONEER是一项随机双盲、含安慰剂对照、允许注册性研究的2期临床试验,评估avapritinib在惰性SM患者中的疗效。

  该试验包括三个部分:第一部分为剂量探索部分,第二部分为注册性研究,第三部分为长期治疗研究。此次公布的是第一部分的研究结果。
 
  试验结果表明,在接受治疗24周后,Ayvakit(avapritinib)治疗组患者达到60%的缓解率(缓解的定义为全面症状评分降低超过30%),而对照组的缓解率为0%。此外,多种其它对症状的检测方式也一致地检测到Ayvakit(avapritinib)的疗效。
 
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