最近，日本药企武田制药（Takeda）公布了其评估口服蛋白酶体抑制剂Ninlaro（ixazomib，伊沙佐米）治疗多发性骨髓瘤（MM）2项临床研究的结果。

  关于TOURMALINE-MM4（NCT02312258）

  TOURMALINE-MM4（NCT02312258）是一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究，共入组了706例新诊断为多发性骨髓瘤、没有接受过干细胞移植、已完成6-12个月初始治疗并获得部分缓解或更好缓解的患者，评估了Ninlaro作为单药维持治疗与安慰剂相比对无进展生存期（PFS）的影响。

  该研究达到了主要终点，与安慰剂组相比，Ninlaro组患者PFS取得了统计学意义和临床意义的改善、相当于疾病进展或死亡风险降低了34.1%。

  目前，次要终点总生存期（OS）数据尚未成熟，随访正在进行中。

  安全性方面

  Ninlaro维持治疗的安全性良好，且对患者生活质量无不良影响。Ninlaro的安全概况与之前报道的Ninlaro单药治疗的结果一致，没有新的安全性发现。

  Ninlaro最常见的治疗期间出现的不良事件（TEAE）是恶心、呕吐、腹泻、皮疹、周围神经病变（PN）和发热。

  Ninlaro治疗组有36.6%、安慰剂组有23.2%的患者经历≥3级TEAE。新的原发恶性肿瘤发生率，Ninlaro组为2%、安慰剂组为6.2%。因TEAE而停止治疗的患者比例很低，Ninlaro组为12.9%，安慰剂组为8%。

  研究中，Ninlaro组的死亡率为2.6%，安慰剂组为2.2%。

  相关研究数据显示，由肠外硼替佐米治疗过渡到以Ninlaro为基础的治疗方案，由患者在家接受治疗，允许长期使用蛋白酶体抑制剂，并导致总缓解率（ORR）从62%提高至70%、完全缓解率（CR）从4%提高至26%。

  研究表明，在不影响患者生活质量的情况下，有静脉硼替佐米转向口服Ninlaro的同类别药物转换治疗取得了很好的疗效。