关于NURTURE
NURTURE研究是一项针对症状前脊髓性肌萎缩症(简称SMA)患者进行的历时最长的研究,正在改变人们对使用诺西那生钠注射液进行早期治疗的预期。
NURTURE新数据表明,在经基因诊断为SMA的婴儿中,使用诺西那生钠注射液进行早期治疗并持续治疗长达4.8年后可获得前所未有的存活率。
新数据包括对NURTURE研究参与者近一年的额外随访。
截至2020年2月,所有接受治疗的患者(n=25;年龄中位数为3.8岁)均存活,且无需永久性通气。在不接受治疗的情况下,大多数SMA-I型儿童患者平均活不到2岁。
所有达到独立行走运动里程碑的儿童(许多在正常年龄段达到)在初次获得独立行走能力后,直至最后一次随访还保持这项能力。
研究人员表示,使用诺西那生钠注射液进行早期、持续性治疗对这些婴儿及其家庭的影响是非常显著的。其中许多幼儿在运动功能方面取得了跟与他们年龄相匹配的无SMA幼儿一样的进步。
NURTURE是一项在经基因诊断患有SMA,且在6周龄前接受第一针诺西那生钠注射液治疗的25例症状前SMA患者(很可能发展为SMA-I型或II型)中进行的二期非盲研究,目前尚在进行中。
这项研究又额外延长了三年,使渤健能够评估接受诺西那生钠注射液治疗到8岁的更长期疗效和安全性,并进一步了解早期治疗产生的影响。
关于诺西那生钠注射液
这项研究又额外延长了三年,使渤健能够评估接受诺西那生钠注射液治疗到8岁的更长期疗效和安全性,并进一步了解早期治疗产生的影响。
关于诺西那生钠注射液
诺西那生钠注射液是第一个获批准用于治疗婴儿、儿童和成人SMA的治疗,该药在全球50多个国家和地区获批。
诺西那生钠注射液是一个将各种SMA患者群的真实世界经验和最高水准的临床证据相结合的SMA治疗。
诺西那生钠注射液是一个将各种SMA患者群的真实世界经验和最高水准的临床证据相结合的SMA治疗。