惰性系统性肥大细胞增多症（SM）是由KIT  D816V突变引起的罕见疾病，其特征是肥大细胞不受控制的增殖和活化。这种疾病会导致虚弱的全身、胃肠道和神经认知症状，包括危及生命的过敏反应。
 

  最近，在2020年欧洲过敏和临床免疫学会(EAACI)会议上，Blueprint Medicines发布了该公司的精准蛋白激酶抑制剂AYVAKIT（avapritinib）治疗惰性系统性肥大细胞增多症(SM)的最新结果。

  试验结果表明，AYVAKIT（avapritinib）能显著改善惰性系统性肥大细胞增多症（SM）患者的皮肤症状。

  关于AYVAKIT（avapritinib）
 

  AYVAKIT（avapritinib）是一种激酶抑制剂，AYVAKIT（avapritinib）已被美国食品和药物管理局批准用于治疗胃肠道的成人间质瘤(GIST)。

  AYVAKIT（avapritinib）对KIT  D816V也有很强的特异性抑制作用。基石制药在大中华区的临床开发和推广中获得了AYVAKIT（avapritinib）的权益。

  关于PIONEER
 

  PIONEER是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，允许进行注册性研究来评估AYVAKIT（avapritinib）对惰性系统性肥大细胞增多症（SM）患者的疗效。PIONEER实验由三部分组成：第一部分是剂量探索部分，第二部分是注册性研究，第三部分是长期治疗研究。本公告是研究成果的第一部分。

 

  测试结果显示，经过24周的治疗后，AYVAKIT（avapritinib）治疗组患者的缓解率达到60%(缓解指症状总评分降低30%以上)，而对照组患者的缓解率为0%。此外，AYVAKIT（avapritinib）的疗效已通过多种其他症状检测方法得到一致检测。