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中国首个法布雷病特效药法布赞®(注射用阿加糖酶β)在国内上市
2020-06-08 09:10  点击:284
  法布雷病病是一种罕见的溶酶体贮积病,从X伴性遗传而来,临床表现多样。手足末端的灼痛是其常见的第一症状。病人经常遭受手足灼痛。患者可能会出现出汗少或不出汗、热不耐受等症状,在法严重的情况下甚至无法正常生活。

  随着疾病的发展,法布雷病还会对患者的肾脏、心脏、大脑、神经和其他器官造成严重损害,导致病变。如果得不到有效治疗,将会严重危及生命。
 
  目前,中国有300多名确诊的法布雷病患者,长期以来,由于临床症状的多样性,法布雷病患者经常在多个医院和科室之间流动,使得诊断非常困难。即使得到证实,也没有特定的药物可用,导致大多数患者死于严重的并发症,如肾功能衰竭或心肌肥大和中风,而法,急需一种创新的治疗方法。

  随着中国首次批准法布雷病的特定药物,法布赞®(注射用阿加糖酶β)的上市将打破这一治疗困境。
 
  最近,法布赞®(注射用阿加糖酶β)的中国上市会同时在北京和上海举行。中国首个法布雷病特效药法布赞®(注射用阿加糖酶β)在国内上市。

  法布赞®(注射用阿加糖酶β)用于被确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的长期酶替代疗法,适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。

  另外,中国初级卫生保健基金会和赛诺菲启动了“赞美生命”法布雷病患者援助项目,为符合条件的患者提供药物援助,减轻他们的经济负担。
 
  为了帮助法布雷病更多的患者获得标准化治疗,提高治疗的可及性,赛诺菲携手中国初级卫生保健基金会正式启动了“生命礼赞”法布雷病患者援助项目。

  法布雷病患者援助项目启动后,对于符合条件的8岁以上低收入患者,法布赞®(注射用阿加糖酶β)将获得免费治疗援助,每连续使用法布赞2个月,免费治疗1个月。
 
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