最近,赛诺菲宣布,其注射用拉罗尼酶浓溶液(艾而赞®, Aldurazyme®)获得中国国家药品监督管理局批准,用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型(MPS Ⅰ)患者的长期酶替代治疗。
关于注射用拉罗尼酶浓溶液(艾而赞®, Aldurazyme®)
注射用拉罗尼酶浓溶液(艾而赞®, Aldurazyme®)是一种批准治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的酶替代疗法,同时也是治疗MPS Ⅰ的特异性治疗药物,拉罗尼酶浓溶液(艾而赞®, Aldurazyme®)可以用于所有年龄段和不同疾病严重程度的MPS Ⅰ患者。
研究发现,注射用拉罗尼酶浓溶液(艾而赞®, Aldurazyme®)可快速并持续降低尿GAG、提供多个器官系统的临床效益,改善致残率和死亡率,并显著提高患者的生活质量。长期注射用拉罗尼酶浓溶液(艾而赞®, Aldurazyme®)治疗,稳定或逆转MPS Ⅰ临床症状(肺功能、6分钟步行能力、关节活动度、左室肥厚、肝脾肿大等),早期和持续治疗均显示积极的临床结果。
相关研究结果
Ⅲ期临床研究证实,注射用拉罗尼酶浓溶液(艾而赞®, Aldurazyme®)可长期改善和稳定73%患者的用力肺活量(FVC)%预测值,平均绝对FVC稳定增加,最终增加0.25±0.05 L(提高5.6%)。
可以持续改善患者的步行能力和耐力,与安慰剂相比,在26周时患者6分钟步行试验(6MWT)平均增加38米,3.5年扩展研究证实,78%患者6MWT得到改善和保持稳定[;迅速且持续减少肝脏体积,Ⅲ期扩展研究结束时,95%的患者达到正常肝脏体积。
另一项研究显示,治疗52周,5岁以下患者的左室质量平均下降11.3%;HSCT围手术期使用艾而赞®可改善致残率和死亡率以及认知结局,早期和持续治疗均显示积极的临床结果。
2003年,拉罗尼酶浓溶液(艾而赞®, Aldurazyme®)获得首次批准。
目前,拉罗尼酶浓溶液(艾而赞®, Aldurazyme®)已在70多个国家和地区上市。17年的临床经验证明其良好的安全性和耐受性,全球累计惠及1000余位MPS Ⅰ患者。
目前,拉罗尼酶浓溶液(艾而赞®, Aldurazyme®)已在70多个国家和地区上市。17年的临床经验证明其良好的安全性和耐受性,全球累计惠及1000余位MPS Ⅰ患者。