关于Lumasiran
 

  Lumasiran是一种皮下注射的RNAi疗法，它靶向编码肝脏中乙醇酸氧化酶（glycolate oxidase，GO）的HAO1基因的mRNA。通过降低GO的表达来降低肝脏草酸盐的产生。这

  Lumasiran使用了Alnylam公司的增强稳定化学（Enhanced Stabilization Chemistry）-GalNAc递送技术平台。这一技术平台不但提高了RNAi疗法的稳定性，而且促进疗法向肝脏的靶向递送。

  在之前，lumasiran已获得美国FDA授予的孤儿药资格和突破性疗法认定，以及EMA授予的PRIME药品认定。

 

  该申请的递交主要是基于lumasiran在关键性3期临床研究ILLUMINATE-A中获得积极数据。

  该试验结果表明，与安慰剂组相比，接受lumasiran治疗的患者尿液中草酸盐的平均水平较基线时显著降低，达到试验的主要终点。