Gamifant（emapalumab）在2018年11月获美国FDA批准上市，Gamifant（emapalumab）目前正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。

 

  NEJM上发表的结果显示，Gamifant（emapalumab）治疗的总缓解率（ORR）超过60%，治疗后病情缓解并继续进行造血干细胞移植（HSCT）的患者，存活率非常高，达到了90%。研究期间，Gamifant（emapalumab）的安全性良好。

  关于Gamifant（emapalumab）

 

  Gamifant（emapalumab）是一种干扰素γ（INFγ）阻断抗体，于2018年11月底获美国FDA批准，用于难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性HLH儿童（新生儿及以上）和成人患者。
 

  Gamifant（emapalumab）具有一种靶向作用模式。此次批准，使Gamifant成为全球首个专门治疗HLH的药物，标志着原发性HLH临床治疗领域24年来的首个重大突破。Gamifant（emapalumab）由Novimmune SA公司研制。
  
  相关研究
 

  NEJM上发表的这项研究，是一项全球性、多中心、开放标签、单臂、关键性研究，共入组了34例年龄≤18岁的原发性HLH患者，评估了Gamifant（emapalumab）与地塞米松联合用药，其中地塞米松剂量在研究期间可以逐渐降低。34例患者中，7例在入组研究前未接受过治疗（初治组），27例接受过常规治疗（经治组）。

  在该研究中，所有患者在入组研究时均有活动性疾病，经治组27例患者接受常规治疗期间或之后病情恶化或复发、或接受常规疗法未获得满意应答、或因副作用无法继续接受常规治疗。

 

  安全性方面

  Gamifant（emapalumab）与任何器官毒性无关，治疗期间有10例患者出现严重感染，1例因播散性组织胞浆菌病停用Gamifant。Gamifant（emapalumab）最常报告的不良反应（≥20%）是感染、高血压、输液相关反应和发热。