关于OV101（gaboxadol)）
 

  OV101（gaboxadol)）是一款在研δ选择性GABAA受体激动剂，也是首款靶向持续性抑制（tonic inhibition）功能受损的药物。持续性抑制是大脑中一种重要生理过程，它的异常可导致多种神经发育疾病。

  OV101（gaboxadol)）在已进行的体外研究与动物模型实验中，可以选择性激活突触外GABAA受体的δ亚基，从而通过调节持续性抑制影响神经元活性。

  美国FDA此前已授予OV101（gaboxadol)）孤儿药资格和快速通道资格，适应症为天使综合征和脆性X综合征。

  关于ROCKET试验
 

  ROCKET试验是一项随机、双盲的2期临床研究，旨在评估OV101治疗13岁至22岁脆性X综合征男性患者的安全性、耐受性和疗效。

  该试验的数据表明，OV101已达到了该试验的主要研究终点，在12周治疗期间患者表现出良好的耐受性，并且在三个剂量组中均未出现严重不良事件。

  另外，OV101（gaboxadol)）在以下三个联合研究组中对次要终点表现出统计学意义上的显著影响：在第12周时，患者的脆性X综合征异常行为检查表（ABC-CFXS）总分较基线时平均改善26.2%；焦虑、抑郁和情绪量表（ADAMS）总分较基线时平均改善21.6%；临床总体印象严重程度量表（CGI-S）总分较基线时平均降低0.4。