CML是一种罕见的恶性血液疾病,在美国年发病率约为1.9/10万人。随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的上市,CML的治疗方式得以革新。
最近,亚盛医药(6855.HK)宣布,美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予公司核心在研品种HQP1351孤儿药资格认定,用于治疗慢性髓性白血病(CML)。
关于HQP1351
HQP1351是亚盛医药在研原创1类新药,为口服第三代BCR-ABL抑制剂,对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果,用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。
在2019年7月,HQP1351获美国FDA临床试验许可,直接进入Ib期临床研究。HQP1351为中国首个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物,目前已处于关键II期临床试验阶段,计划今年提交新药上市申请(NDA)。
HQP1351的中国临床I期试验进展自2018年以来,已连续两年入选美国血液病学会(ASH)年会口头报告,并获2019 ASH“最佳研究”提名。
亚盛医药在研品种HQP1351获得美国FDA授予孤儿药资格认定
2020-05-05 08:05 点击:138