科技前沿
研究表明新基因疗法用于治疗完全性色盲或许有效
2020-05-03 08:23  点击:203
  最近,由蒂宾根和慕尼黑的研究小组领导的一项临床研究表明,新开发的一种用于治疗完全性色盲的基因疗法是安全的。

  在所有色盲症患者中,约有三分之一的缺陷在于CNGA3基因。对此,来自蒂宾根大学医院眼科研究所和LMU的团队开发了一种原则上可以纠正这种遗传缺陷的治疗方法,即通过病毒载体将正常的CNGA3基因直接导入患者的视网膜。几周后,视网膜细胞可以表达CNGA3基因,并能够产生相应蛋白质,从而恢复有缺陷视锥细胞的功能。

  蒂宾根大学眼科医院刚刚完成了这种方法在患者中的首次临床研究。

  在该研究中,通过将携带完整CNGA3基因的病毒注射到受影响最严重的眼睛的视网膜中,对9名年龄在24至59岁之间的色盲患者进行了治疗。

  研究人员表示,因此,如最近批准的基因治疗药物Luxturna一样,新的治疗方法应在儿童时期进行,以取得最佳效果。
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