Avapritinib的新药上市申请涵盖两个适应症，分别为用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者，以及四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。
关于avapritinib
Avapritinib是一款强效、高选择性的、在研口服针对KIT和PDGFRA基因突变的抑制剂，由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发。
Avapritinib已经证实了对GIST中KIT和PDGFRA广泛突变的抑制作用。
Avapritinib是一款以AYVAKITTM 为产品名获美国FDA 批准的激酶抑制剂，用于治疗携带PDGFRA 外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者。
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入组的43例PDGFRA外显子18突变患者和111例四线治疗患者，均接受了每日一次avapritinib 300mg或400mg的起始剂量，疗效可评估。在PDGFRA外显子18突变患者中， ORR为86%（1例患者待确认），中位缓解持续时间（DOR）未达到在四线治疗的GIST患者中，ORR达22%（1例患者待确认），中位DOR为10.2个月。
目前基石药业开展的中国I/II期桥接研究的初步数据显示，中国GIST晚期患者的安全性及药代动力学特征数据均与NAVIGATOR全球研究数据一致，耐受性良好。
基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权，获得了包括avapritinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。
另外，Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化相关药物的权利。
另外，Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化相关药物的权利。
