FDA授予TransCon人生长激素（lonapegsomatropin）孤儿药认定用于治疗疗生长激素缺乏症_资讯

FDA授予TransCon人生长激素（lonapegsomatropin）孤儿药认定用于治疗疗生长激素缺乏症

2020-04-22 13:57 点击:113

生长激素缺乏症（GHD）又称垂体性侏儒症。生长激素缺乏症（GHD）是儿科临床常见的内分泌疾病之一，大多为散发性，少部分为家族性遗传。

最近，Ascendis Pharma宣布，该公司TransCon人生长激素（lonapegsomatropin）获得美国食品和药品监督管理局（FDA）授予孤儿药认定。

TransCon人生长激素（lonapegsomatropin）的孤儿药认定主要用以治疗生长激素缺乏症（GHD）。

TransCon人生长激素（lonapegsomatropin）是生长激素的研究性长效前药，目前已开发成为每周一次使用的GHD治疗药物。

TransCon人生长激素（lonapegsomatropin）通过释放相同的生长激素分子来维持与每日人生长激素治疗相同的作用方式。

2019年10月，TransCon人生长激素（lonapegsomatropin）已获得欧洲委员会（EC）在欧洲治疗GHD的孤儿药认定。