今天，Biohaven Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其口服髓过氧化物酶（MPO）抑制剂verdiperstat（BHV-3241）快速通道资格，用于治疗多系统萎缩（MSA）患者。
关于髓过氧化物酶（MPO）
髓过氧化物酶（MPO）是氧化和炎症过程的关键驱动因素，它在一系列脑部疾病中显著增加。
抑制髓过氧化物酶（MPO）的活性是治疗神经炎症和神经退行性疾病（包括MSA）的一种颇具前景的策略。
研究发现，髓过氧化物酶（MPO）水平升高与多发性硬化症和阿尔茨海默病也有关联。
关于Verdiperstat
Verdiperstat正是一款在研口服MPO抑制剂，Biohaven公司于2018年从阿斯利康（AstraZeneca）公司获得该药物的研发许可。
Verdiperstat正目前已获得美国FDA和欧洲药品管理局授予的孤儿药资格。
相关研究
抑制髓过氧化物酶（MPO）的活性是治疗神经炎症和神经退行性疾病（包括MSA）的一种颇具前景的策略。
研究发现，髓过氧化物酶（MPO）水平升高与多发性硬化症和阿尔茨海默病也有关联。
关于Verdiperstat
Verdiperstat正是一款在研口服MPO抑制剂，Biohaven公司于2018年从阿斯利康（AstraZeneca）公司获得该药物的研发许可。
Verdiperstat正目前已获得美国FDA和欧洲药品管理局授予的孤儿药资格。
相关研究
此前的2a期临床试验初步结果显示，通过统一MSA评定量表测量的主要疗效结果有所改善。
经过12周的治疗后，安慰剂组患者评分下降了4.6分，而使用每日两次300 mg BHV3241的患者分数下降了3.7分，使用每日两次600 mg BHV3241的患者分数下降了2.6分。其他测量结果（比如综合自主症状评分和MSA生活质量量表）也得到相应的改善。
这些临床发现与在动物模型中观察到的verdiperstat的神经保护作用一致。Verdiperstat显著降低了人体血液中的MPO活性，这是该药物与其靶标结合的生物标志物。
目前，Verdiperstat正在一项3期临床试验中评估其疗效与安全性。
经过12周的治疗后，安慰剂组患者评分下降了4.6分，而使用每日两次300 mg BHV3241的患者分数下降了3.7分，使用每日两次600 mg BHV3241的患者分数下降了2.6分。其他测量结果（比如综合自主症状评分和MSA生活质量量表）也得到相应的改善。
这些临床发现与在动物模型中观察到的verdiperstat的神经保护作用一致。Verdiperstat显著降低了人体血液中的MPO活性，这是该药物与其靶标结合的生物标志物。
目前，Verdiperstat正在一项3期临床试验中评估其疗效与安全性。
