库欣综合征（CS）是一种罕见的疾病，由肾上腺分泌过多的皮质醇引起。

    最近，Isturia®（osilodrostat，口服片剂）获得美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗患有库欣综合征(CS)的成年患者，特别是:不能接受垂体手术或已经接受手术但仍患病的成年患者。

    关于Isturia

   Isturia是第一种通过阻断11β-羟化酶和阻止皮质醇生物合成而直接解决皮质醇过量产生的药物。

    Isturia将提供1毫克、5毫克和10毫克薄膜包衣片剂。Isturia的优点是它可以控制或正常化成年患者的皮质醇水平，并具有可管理的安全性，使该产品成为有价值的治疗选择。

    Isturia由诺华开发，诺华在2019年7月以3.9亿美元的价格向意大利制药公司Recordati出售了3种内分泌药物，即Isturia、2款肢端肥大症治疗药物Signifor（pasireotide diaspartate）和长效药物Signifor LAR（pasireotide pamoate）。

    在欧盟中，Isturia于2020年1月被批准用于治疗成人内源性库欣综合征（CS）。

   Isturia的活性药物成分是osilodrostat，osilodrostat是一种皮质醇合成抑制剂，通过抑制11-β羟化酶起作用，11-β羟化酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最后一步。

    在美国和欧盟中，Isturia被授予孤儿药资格。

    数据显示，Isturia可使大多数患者的皮质醇水平正常化，并改善疾病的各种临床特征和生活质量，从而在医疗需求得不到满足的领域提供显著的临床益处。

    在LINC-3研究中，在8周随机停药期(第34周)结束时，Isturia治疗组中皮质类固醇水平保持在正常范围内的患者比例显著高于安慰剂组(86.1%对29.4%)。皮质醇水平的控制是颈椎病患者的主要目标

    安全性方面

    在这项研究中，Isturia最常见的不良反应是肾上腺功能不全、头痛、呕吐、恶心、疲劳和水肿。