近日，意大利制药公司Recordati宣布，欧盟委员会（EC）已批准孤儿药产品Isturia®（osilodrostat）的上市许可，用于治疗成人内源性库欣综合征（Cushing’s syndrome，CS）。

 

 

　　Isturia®的活性药物成分是osilodrostat，这是一种皮质醇合成抑制剂，通过抑制11-β羟化酶发挥作用，这种酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最后一步。

 

　　Isturia®将提供1mg、5mg、10mg薄膜包衣片。

 

　　Isturia®的好处是它能够控制或使成人CS患者的皮质醇水平正常化，并具有可管理的安全性，使该产品成为CS患者有价值的治疗选择。

 

　　数据表明，osilodrostat可以使大多数患者皮质醇水平正常化，并改善该病的多种临床特征和生活质量，从而在医疗需求未得到满足的领域提供显著的临床效益。

 

　　在LINC-3研究中，在8周随机撤药期结束时（第34周），osilodrostat组患者保持正常mUFC的比例显著高于安慰剂组（86.1% vs 29.4%）。