今天，药明康德合作伙伴Amicus Therapeutics公司宣布，其在研AAV-CLN6基因疗法，在治疗CLN6 Batten病的1/2期临床试验中，取得了中止病情进展的积极中期结果。

 

　　Amicus靶向Batten病的基因疗法项目，旨在通过使用AAV载体将功能正常的基因，通过鞘内注射（intrathecal injection）运送到中枢神经系统内部，达到一次治疗就能长期，甚至终身缓解患者症状的效果。

 

　　这些项目使用的AAV病毒载体的安全性和有效性，已经在其它基因疗法的临床试验中得到验证。

 

　　本次试验使用Hamburg评分（Hamburg Motor & Language Score，HML）来衡量患者的语言和行动能力，这是一个总分为6分的评分系统，其中语言和行动能力各占3分。CLN6 Batten病患者，通常在头2年内，Hamburg评分至少下降2到3分。

 

　　本次接受基因疗法的患者年龄在19个月到66个月之间，在接受治疗16到25个月后，8名患者中有7名的病情停止进展或稳定，表现为Hamburg评分不变，或上下浮动一分后稳定不变。