近日，SpringWorks Therapeutics公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予mirdametinib（前称PD-0325901）治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。

 

　　mirdametinib是一种口服小分子MEK1和MEK2抑制剂。在美国，FDA之前已授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格以及治疗≥2岁患者与NF1相关的不能手术的丛状神经纤维瘤的快速通道资格。

 

　　mirdametinib是一种口服的MEK1和MEK2小分子抑制剂。MEK蛋白在MAPK通路中占据关键位置，MAPK通路是调节细胞生长和存活的关键信号网络，在多种肿瘤和罕见疾病适应症中起着核心作用。

 

　　mirdametinib已在多项I期和II期临床研究中进行了评估，超过200例受试者接受了治疗。

 

　　在一项涉及19例不能手术、症状性或生长性PN的青少年和成人患者的II期研究中，mirdametinib治疗12周，有8例患者达到客观缓解（ORR=42%）。该研究中，mirdametinib的耐受性良好。

 

　　SpringWorks公司预计将于2019年第三季度启动mirdametinib的ReNeu研究，这是一项开放标签、单臂IIb期研究，将入组儿童和成人NF1-PN患者。

 

　　考虑到MAPK通路在多种类型肿瘤的生长和增殖中起着关键作用SpringWorks公司也计划评估mirdametinib联合其他抗癌药，用于广泛实体瘤的治疗。