近日，Mustang Bio公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了MB-102治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的孤儿药资格。

 

　　MB-102（CD123 CAR T）是一种CAR T细胞疗法，对患者T细胞进行工程化以识别和消除表达CD123的肿瘤。

 

　　CD123广泛表达于骨髓增生异常综合征以及血液恶性肿瘤患者的骨髓细胞，包括急性髓性白血病（AML）、B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、毛细胞白血病（HCL）、BPDCN、慢性髓细胞白血病（CML）和霍奇金淋巴瘤（HL）。

 

　　在首个人体临床试验City of Hope（NCT02159495）中，MB-102以低剂量治疗AML和BPDCN时表现出完全缓解，并且不存在剂量限制性毒性。

 

　　目前，该研究中2种适应症的剂量递增正在进行中。