上皮样肉瘤是一种非常罕见的软组织恶性肿瘤，主要发生于20-40岁的青年人中，其中位总生存期（OS）为30个月左右。

 

　　今天，Epizyme宣布，FDA接受其为在研药物tazemetostat递交的新药申请（NDA），同时授予其优先审评资格。

 

　　Tazemetostat是一款“first-in-class”组蛋白赖氨酸甲基转移酶（Histone-Lysine N-methyltransferase）EZH2的抑制剂，用于治疗不适合手术治疗的转移性/局部晚期上皮样肉瘤（epithelioid sarcoma）。

 

　　FDA将使用加速批准通道对这一申请进行审评，该申请有望在2020年1月23号前得到批复。

 

　　Epizyme对tazemetostat的研发策略包括3个方向：

　　一是作为单药疗法，用于直接依赖于EZH2活性的疾病，包括INI1阴性实体瘤，间皮瘤，非霍奇金淋巴瘤（NHL）等；

　　二是作为组合疗法，与化疗药物R-CHOP组合，治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）等；

　　三是与免疫检查点抑制剂Tecentriq联用，治疗非小细胞肺癌（NSCLC）等。

 

　　本次FDA的决定是基于tazemetostat在2期临床试验中治疗上皮样肉瘤队列患者的积极结果。

 

　　试验结果显示，tazemetostat的客观缓解率为15%，疾病控制率达到了26%。中位OS尚未抵达。

 

　　安全性方面：tazemetostat也展示了良好的安全性和耐受性。