近日，Aeglea BioTherapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导疗法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的突破性药物资格（BTD）。

 

　　FDA授予pegzilarginase BTD，是基于在ARG1-D患者中开展的I/II期研究以及正在进行的II期开放标签扩展研究的数据。

 

　　Aeglea公司预计将在2019年第四季度继续与FDA讨论pegzilArginase项目和下一步行动。

 

 

　　pegzilarginase是一种增强的人精氨酸酶，能酶解消耗精氨酸。目前，Aeglea公司正开发pegzilarginase用于治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）患者。

 

　　ARG1-D可导致2大关键代谢效应：高水平的精氨酸和精氨酸衍生代谢物，尿素循环损害。治疗方面，当前可用的降低血浆精氨酸的最佳疗法是膳食蛋白质限制，但依从性是一个艰难挑战，依从性欠佳往往导致疾病进展和过早死亡。

 

　　pegzilarginase是一种酶替代疗法，用于降低患者血液中升高的精氨酸水平。评估pegzilarginase治疗ARG1-D患者的I/II期研究和II期开放标签扩展研究的数据显示出临床改善和血浆精氨酸持续下降。

 

　　目前，Aeglea公司正在为单个全球关键性III期PEACE研究招募患者，该研究旨在评估pegzilarginase相对于安慰剂治疗24周的疗效和安全性，主要终点是血浆精氨酸相对基线水平的降低。