AML是成人中最常见的急性白血病，且疾病进展迅速。每年在美国约有20,000例新发病例，患者五年生存率约为27%。

 

　　在中国预计每年新发病例超过30,000例，五年生存率低于20%。大部分AML患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为R/R AML。

 

　　近日，基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”）宣布，国家药品监督管理局(NMPA)近期批准ivosidenib (TIBSOVO)在中国启动一项桥接注册性I期试验。

 

　　该试验研究ivosidenib治疗携带IDH1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。这项独立试验，旨在验证ivosidenib在IDH1基因突变的R/R AML患者中的有效性、安全性和药代动力学。

 

　　Ivosidenib由基石药业的合作伙伴Agios Pharmaceuticals开发，已于2018年7月获得FDA批准，用于治疗经FDA批准的伴随诊断检测的携带易感IDH1基因突变的成人R/RAML。