AGILE是一项多中心、双盲、随机分配的安慰剂对照III期试验，针对新诊断的IDH1突变型、不能接受强化化疗的急性髓系白血病（AML）成人患者。试验将在这一人群中使用ivosidenib联合阿扎胞苷（azacitidine）进行治疗，主要试验终点为总生存期（OS）和无事件生存（EFS）。

 

　　关于Ivosidenib

 

　　Ivosidenib是一种强效、高选择性的同类首创IDH1抑制剂，由Agios Pharmaceuticals（以下简称“Agios”）开发。

 

　　Ivosidenib已于2018年获得美国FDA批准，用于治疗携带1DH1基因突变的R/R AML成年患者，和年龄≥75岁因合并症无法使用强化化疗的新诊断AML成年患者。

 

　　2018年，基石药业与Agios宣布就该药在大中华区的临床开发与商业化达成独家合作与授权许可协议。Agios为AGILE试验的发起者和该全球试验在中国的执行方。

 

　　基于I/II期临床试验数据，美国FDA授予ivosidenib联用azacitidine治疗方案突破性疗法认定。该联合疗法的I/II期研究数据发布于2019 ASCO年会，在接受治疗的AML患者中，78%的患者获得缓解，61%的患者达到完全缓解。患者的12个月生存率为82%。

 

　　该联合疗法的安全性数据与之前发表的该患者人群中的安全性数据一致。