近日，Dicerna Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。

 

　　关于DCR-PHXC

 

　　DCR-PHXC是目前唯一一款用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi药物，它采用Dicerna独创的GalXC技术平台，可选择性地沉默肝脏中的乳酸脱氢酶A（LDHA），阻断过量草酸盐的产生。该药物在临床前研究中耐受性良好，对肝脏无不良影响。

 

　　在DCR-PHXC治疗PH的1期临床试验中，PH1和PH2患者给药后24小时尿液中草酸盐水平大幅度降低。单剂量DCR-PHXC治疗可使大多数患者尿液中草酸盐水平达到正常或接近正常，并具有良好的耐受性。

 

　　FDA还确认PH2与PH3符合严重或危及生命的疾病标准。Dicerna公司还会针对DCR-PHXC治疗PH2和PH3的研究终点问题与FDA进行持续沟通。

 

　　PH是一种严重的罕见遗传性肝脏疾病，患者体内产生过量的草酸盐，累积于肾脏不能及时排出。肾功能下降的患者可出现草酸盐沉积症，并可导致骨骼、皮肤、心脏、视网膜等其他部位积累草酸盐，肾脏及相关脏器受到严重的损害。

 

　　严重PH患者往往需要进行肝脏或肾脏移植，并终生服用免疫抑制药物。