近日，Pierre Fabre宣布了公司临床研究最新的安全和有效性结果，包括评估三联疗法BRAFTOVI®（encorafenib）/MEKTOVI®（binimetinib）/ERBITUX®（cetuximab）用于治疗BRAF-V600E突变结直肠癌（mCRC）患者临床3期BEACON CRC研究的成熟生存期数据。

　　结果表明，该三联疗法治疗组的成熟中位总生存期（OS）为15.3个月（95% CI, 9.6–未达到），这些数据将于1月19日在加州旧金山举行的2019年胃肠癌研讨会上公布。

　　最新确认的中位无进展生存期（mPFS）和总有效率（ORR）结果与以往报道相同， mPFS为8个月（95%CI，5.6~9.3），ORR为48%（95%CI，29.4~67.5）。在仅接受过一次治疗的17例患者中，ORR为62%。

　　在所有mCRC的患者中，有高达15%属于BRAF突变，V600E是最常见的BRAF突变形式。BRAF-V600E突变型mCRC患者的死亡率风险高于无突变mCRC患者的死亡率，目前没有专门针对这一未满足需求的人群并已获得欧洲委员会（EC）批准的治疗方法。

　　安全性方面

　　在至少10%患者中出现的最常见3级或4级不良事件是疲劳(13%)、贫血(10%)、肌酸磷酸激酶升高(10%)、天冬氨酸转氨酶升高(10%)和尿路感染(10%)。3级或4级皮肤毒性的发生率持续低于ERBITUX（西妥昔单抗）一般观察到的发生率。

　　关于BRAFTOVI（encorafenib）

　　BRAFTOVI（encorafenib）是口服小分子BRAF激酶抑制剂，MEKTOVI（binimetinib）是一种口服小分子MEK抑制剂，可靶向MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK）中的关键酶。Erbitux（cetuximab）属于抗皮生长因子受体（EGFR）抗体，通过对与EGF受体结合的酪氨酸激酶(TK)的抑制作用，阻断细胞内信号转导途径，从而抑制癌细胞的增殖，诱导癌细胞的凋亡，减少基质金属蛋白酶和血管内皮生长因子的产生。

　　2018年8月7日，美国FDA已授予BRAFTOVI联合MEKTOVI及ERBITUX用于治疗BRAF-V600E突变mCRC患者的突破性疗法认定。