近日，最新发表的研究表明，Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen)，在验证性上市后研究的3项试验中，皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。

 

　　Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定DMD患者的创新疗法。

 

　　Exondys 51是一种Sarepta开发的磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸，靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，旨在引入外显子51跳跃（exon 51 skipping），生成截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。据统计，约有13%的DMD患者携带的基因突变适合外显子51跳跃疗法。

 

　　在之前，试验结果表明，Exondys 51在临床试验中达到了多项生物学终点，包括正确完成外显子跳跃的RNA生成水平，抗肌萎缩蛋白的表达，及肌肉强度的增加。

 

　　在上市后研究的3项实验中，无论患者处于病情发展的哪个阶段， Exondys 51都可以延缓他们肺功能的衰退。