今年六月，Global Blood Therapeutics（GBT）公布其镰状红细胞贫血症（SCD）疗法Voxelotor III期临床HOPE的最新数据。

 

　　与安慰剂相比，1500 mg Voxelotor组51.1%的患者血红蛋白含量提高 > 1 g/dL，达到主要终点；然而，两种剂量的Voxelotor均错失一个次要终点，即统计学意义上血管阻塞危机（VOC）发生率的改善。

 

 

　　Voxelotor（GBT400）是GBT开发的口服、每日一次的SCD新药，通过增加血红蛋白对氧的亲和力发挥效用。GBT认为，Voxelotor防止红细胞发生镰状改变，可恢复正常血红蛋白功能，可改善SCD患者疾病进程。

 

　　鉴于SCD患者对新疗法的迫切需要，FDA已授予Voxelotor突破性疗法、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病疗法认定，EMA将Voxelotor列入优先药品（PRIME）计划，EC也将Voxelotor指定为治疗SCD的孤儿药。

 

　　III期临床HOPE是一项1:1:1随机研究，274名大于12岁的SCD患者（Hb：5.9-10.8 g/dL）随机接受1500 mg（N=90）、900 mg（N=92）Voxelotor或安慰剂（N=92）治疗。

 

　　主要终点为：治疗24周后Hb含量提高 > 1 g/dL的患者比例和安全性数据；次要终点为：治疗24周后患者Hb和溶血相对于基线的改善，以及72周时血管阻塞危机（VOC）发生率数据。

 

　　ITT（intention-to-treat）数据分析显示，治疗24周后，1500 mg、900 mg Voxelotor组Hb水平提高超过1 g/dL的患者比例分别为51.1% （p<0.001）和32.6% （p<0.001），显著高于安慰剂组的6.5%，1500 mg Voxelotor达到主要终点。