近日，Horizon制药公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份生物制品许可申请（BLA），申请批准teprotumumab用于活动性甲状腺眼病（TED）的治疗。

 

　　该公司已请求对这份BLA进行优先审查。在这之ueFDA已授予teprotumumab治疗活动性TED的突破性药物资格、孤儿药资格、快速通道资格。

 

 

　　teprotumumab是一种全人IgG1单抗，靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），开发用于中度至重度甲状腺眼病（TED）的治疗，该病通常与格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）相关。

 

　　相关研究

 

　　teprotumumab BLA的提交，基于确认性III期临床研究OPTIC的积极数据。

 

　　今年3月公布的顶线结果显示，研究达到了主要终点，与安慰剂组相比，teprotumumab治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出显著改善：teprotumumab治疗组有82.9%的患者达到眼球突出或鼓胀减少2mm或更多的主要终点，而安慰剂组仅为9.5%，数据具有统计学显著差异（p＜0.001）。眼球突出（proptosis）是TED患者发病的主要原因。

 

　　该研究也达到了全部次要终点。

 

　　安全性方面

 

　　teprotumumab的安全概况与该药治疗TED的II期研究中一致。