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A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验取得积极结果
2019-07-08 10:11  点击:310
  近日,基石药业(苏州)有限公司宣布,公司 avapritinib 在正在进行的全球III期临床研究 VOYAGER 中实现首例中国受试者给药。
 
  该研究主要评估 avapritinib 相较目前标准治疗瑞戈非尼在三线或四线晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者中的疗效和安全性。入组患者必须既往接受过伊马替尼以及1~2种其他酪氨酸激酶抑制剂治疗。试验的主要研究终点是无进展生存期(PFS)。
 
  Avapritinib
 
  Avapritinib 是一种口服、高选择性的 KIT 和 PDGFRA 抑制剂,由基石药业合作伙伴 Blueprint Medicines(以下简称“Blueprint”)开发。大约90%的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因突变导致的细胞生长失调有关。
 
  已发表过的临床前数据显示,avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突变的 GIST 中显示了广泛的抑制作用。
 
  2019年6月发布的正在进行的I期 NAVIGATOR 试验数据证明,avapritinib 在 PDGFRA 外显子18突变 GIST 和四线 GIST 患者中显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的耐受性,而这两类人群目前均没有有效的治疗方法。Blueprint 已经在美国针对这些适应症提交了新药上市申请(NDA)。
 
  Avapritinib 是一款在研的口服精准疗法,可选择性地有效抑制 KIT 和 PDGFRA 突变激酶。它是一种靶向于活性激酶构象的1型抑制剂, avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突变的胃肠道间质瘤(GIST)中显示了广泛的抑制作用,并对激活环突变活性活性最强,而目前批准的 GIST 疗法不能抑制激活环的突变。
 
  与现有的其他酪氨酸激酶抑制剂相比,avapritinib 对 KIT 和 PDGFRA 的选择性明显高于其他激酶抑制剂。
 
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