近日，Skyhawk Therapeutics公司宣布与默沙东（MSD）公司达成研发合作协议。
Skyhawk公司将使用其SkySTAR技术平台帮助默沙东公司开发靶向RNA剪接的创新性小分子，作为治疗某些神经疾病和癌症的潜在新方法。
RNA剪接错误可能造成mRNA的表达水平缺失，由此导致包括神经母细胞瘤、肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）、帕金森病（PD）、额颞叶痴呆症（FTD）和脊髓性肌肉萎缩症（SMA）等一系列神经系统疾病。
Skyhawk公司的SkySTAR技术平台是发现靶向RNA创新小分子药物的平台，可用于发现小分子化合物，通过与RNA前体结合，在细胞核中纠正RNA的剪接错误，恢复mRNA的表达水平。
根据协议，Skyhawk公司将负责使用SkySTAR技术平台发现针对神经退行性疾病和癌症多个计划目标的候选药物。默沙东公司将获得其独家全球性研发和推广权益，并且负责在研疗法的临床开发和推广。
Skyhawk将获得前期付款、基于未来里程碑的后续付款以及产品销售额的分成。
