近日，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因疗法SB-525在1/2期临床试验中获得的最新结果。

 

　　试验结果表明，SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的安全性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进疗法（RMAT）认定。

 

　　基于这些积极结果，两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验，辉瑞公司将接手这一疗法的后期临床开发和生产。

 

　　关于SB-525

 

　　SB-525是一款使用AAV6病毒载体携带表达人类凝血因子VIII的转基因的基因疗法。这一疗法的病毒载体设计旨在优化病毒载体的成产效率和肝脏特异性凝血因子VIII蛋白的表达。

 

　　在这项1/2期临床试验中，10名患者接受了递增剂量SB-525的治疗，其中4名患者接受了3e13 vg/kg的最高剂量。

 

　　四名接受最高剂量SB-525治疗的患者的随访时间分别为24、19、6、和4周。头两名接受最高剂量治疗患者（患者7和8）的因子VIII水平已经达到正常区域，后两名患者（患者9和10）的因子VIII上升速度与前两名患者相当，其中患者9的因子VIII水平在接受治疗7周后已经达到正常区域。

 

　　所有接受最高剂量SB-525治疗的患者在接受治疗后没有出现出血事件，而且在最初使用预防性因子VIII之后不再需要因子VIII替代疗法。