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的seltorexant(MIN-202)在治疗失眠患者的2b期临床试验中达到主要和关键性次要终点
2019-06-25 10:03  点击:312
  FCS是一种严重的罕见遗传病,患病率为1/1000000,通常由导致甘油三酯水平极高的单基因突变引起,通常超过900 mg/dL。

近日,Arrowhead公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的孤儿药资格(ODD)。

关于ARO-APOC3
 
  ARO-APOC3是一种皮下注射、以载脂蛋白C-III(APOC3)为靶点的RNAi疗法,目前正被开发用于治疗严重高甘油三酯血症和FCS患者。今年3月中旬,评估ARO-APOC3的首个人体研究(NCT03783377)完成了首批受试者用药。

该研究是一项I期单剂量和多剂量递增研究,旨在评估ARO-APOC3对成人健康志愿者、高甘油三脂血症患者、FCS患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。该项研究计划招募63例受试者。
 
  目前,ApoC-III已成为降低甘油三酯的一个极具潜力的治疗靶点。ApoC-III调节富含甘油三酯的脂蛋白(TRL),并且是一种已知的脂蛋白脂酶(LPL)活性和LPL介导的TRL脂肪分解抑制剂。ApoC-III还通过抑制肝细胞受体介导的摄取来延迟肝脏清除脂蛋白残留。

人类基因研究表明,ApoC-III功能缺失突变的人心血管疾病风险降低,血浆甘油三酯水平降低,但表型正常。
 
 
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